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近日,在安徽醫科大學第二附屬醫院血液內科主任翟志敏教授的帶領下,該院血液內科團隊利用新靶點Ex02CAR-T細胞救治一例移植后復發、幾乎無藥可用的晚期骨髓瘤患者獲得良效。據介紹,這是在全球首次成功創建針對Ex02靶點的CAR-T細胞。患者系60歲男性,十一年前因突發胸骨疼痛,在外院診斷為“多發性骨髓瘤”,隨后經歷了系統治療,病情獲得了較長時間的緩解,但自2021年7月起,疾病復發呈進行性惡化,劇烈的骨痛讓他無法正常站立和行走,嘗試了各種藥物均療效甚微,只能長期臥床。據了解,多發性骨髓瘤是一種惡性克隆性漿細胞腫瘤,雖然近10年來治療骨髓瘤的新藥不斷上市,療效和預后顯著改善,但目前在臨床上仍然是不可治愈的,移植后復發且對現有各種藥物耐藥的情況下,基本屬于無藥可用的“絕癥”。2023年3月,患者在轉入安醫大二附院尋求幫助。“剛入院時患者身體狀況非常虛弱,嚴重骨痛導致患者無法正常生活,且伴有重度貧血和血小板減少,隨時可能有生命危險。”翟志敏介紹,全面評估后發現患者病情危重,治療面臨著巨大挑戰。在患者和家人的積極要求及理解支持下,最終決定采用新型靶點的Ex02CAR-T細胞治療。翟志敏團隊近10年一直潛心從事CART細胞研發和臨床應用轉化,前期在CD19CART細胞治療復發難治白血病已取得突破。4年前首次發現在多發性骨髓瘤細胞表面特異性表達Ex02靶分子,經過3年多日日夜夜反復嘗試和探索,終于在全球首次成功創建針對Ex02靶點的CAR-T細胞。當此次面臨該患者非同尋常的嚴峻病情時,團隊將科研成果轉化到臨床。據介紹,患者順利接受Ex02CAR-T細胞輸注后,血常規等各項指標逐步改善,骨痛也奇跡般消失,可謂“絕處逢生”,再次看到了生命的曙光。翟志敏介紹,此次全球首創新靶點Ex02CAR-T細胞療法幫助這名終末期骨髓瘤患者擺脫病痛的折磨,且無明顯不良反應,初步顯示該療法治療惡性腫瘤安全有效,在未來有可能讓更多患者受益。(沈笑安徽商報融媒體記者汪漪)